Индивидуальный подход генной терапии
увидеть комментарии (0)
13.02.2013
Как правило, ВИЧ проникает в Т-клетки, привязываясь к одному из двух поверхностных белков, известных как CCR5 и CXCR4. Тем не менее, небольшое количество людей несут в себе мутирующие белки CCR5, что делает их более устойчивыми к ВИЧ-инфекции. Результатом этого является, например, уже знаменитый «берлинский пациент», больной лейкозом с вирусом ВИЧ, который получил трансплантацию костного мозга и впоследствии был вылечен от ВИЧ-инфекции, благодаря донору с мутировавшим геном CCR5.
Это новое исследование опирается на предыдущие работы ученых из Sangamo BioSciences, Калифорния, которые разработали методику использования белка, которая распознает и связывается с геном рецептора CCR5, генетически изменяя его для имитации естественной устойчивости. Эта техника использует белок, который может разбить фрагменты ДНК, известные как нуклеазы цинкового пальца, эффективно инактивируя ген рецептора.
Эта форма индивидуальной генной терапии, которая блокирует как CCR5, так и CXCR4 была достигнута впервые. Сложный «триплет» анти-ВИЧ генов создает эффективный барьер более чем 1200 раз, увеличивая защиту гена CCR5 и 1700 раз CXCR4.
Однако, этот метод не лишен недостатков. Беспокоит то, что направление иммунных клеток на борьбу с одним вирусом может вызвать непреднамеренное ослабление борьбы с другими болезнями, что может, например, увеличить риск развития рака.
Ученые надеются начать клинические испытания в течение трех-пяти лет, а результаты исследования были опубликованы 22 января в журнале Molecular Therapy.
***************************************
(Смотрите также материал "Медики успешно закончили испытания генной терапии ВИЧ-инфекции", опубликованный на нашем сайте 03.03.2011)
назад